Студопедия

КАТЕГОРИИ:

АвтомобилиАстрономияБиологияГеографияДом и садДругие языкиДругоеИнформатикаИсторияКультураЛитератураЛогикаМатематикаМедицинаМеталлургияМеханикаОбразованиеОхрана трудаПедагогикаПолитикаПравоПсихологияРелигияРиторикаСоциологияСпортСтроительствоТехнологияТуризмФизикаФилософияФинансыХимияЧерчениеЭкологияЭкономикаЭлектроника



Генная терапия




Читайте также:
  1. A) Антибактериальная терапия
  2. Активная музыкотерапия
  3. Антибиотикотерапия.
  4. Антигенная система резус-фактора
  5. Антидотная терапия при острых профессиональных интоксикациях.
  6. Астенический синдром. Клиника, этиология. Соматогенная астения.
  7. Аутогенная тренировка по И. Шульцу
  8. Биологическая терапия психических расстройств
  9. Возбудители газовой анаэробной инфекции. Характеристика их свойств. Патогенез заболевания. Микробиологический диагноз. Специфическая профилактика и терапия.
  10. Генная инженерия и биоэтика

 

Фрэнсис Коллинз (Francis Collins), директор Национального института здравоохранения и человек, руководивший историческим правительственным проектом «Геном человека», рассказал мне, что «у каждого из нас имеется с полдюжины искореженных генов». В далеком прошлом человеку приходилось безмолвно страдать от этих часто смертельных генетических дефектов. В будущем, сказал он, мы сможем устранять многие из них при помощи генной терапии.

Генетические заболевания преследовали человечество с незапамятных времен, а в ключевые моменты истории, возможно, даже оказывали влияние на ее ход. Так, близкородственные браки среди царствующих фамилий Европы привели к тому, что наследственными генетическими болезнями страдали целые поколения знати. К примеру, Георг III Английский, скорее всего, страдал острой перемежающейся порфирией, которая вызывает временные приступы безумия. Некоторые историки считают, что это осложнило его отношения с североамериканскими колониями, подтолкнув их к объявлению в 1776 г. независимости от Англии.

Королева Виктория была носительницей гена гемофилии, вызывающего неконтролируемые кровотечения. У нее было девять детей, многие из которых вступили в брак с представителями других правящих домов Европы, таким образом эта «королевская болезнь» распространилась по всему континенту. В России правнук королевы Виктории Алексей, сын царя Николая II, страдал от гемофилии, которую, согласно легенде, умел временно облегчать загадочный Распутин. Этот «безумный монах» получил достаточно власти, чтобы парализовать русскую аристократию и задержать нужные стране реформы; как предполагают некоторые ученые, большевистская революция 1917 г. — отчасти его вина.

Однако в будущем генная терапия сможет излечить многие из 5000 известных генетических заболеваний, такие какфиброзно-кистозная дегенерация (поражающая уроженцев Северной Европы), болезнь Тея-Сакса (поражающая восточноевропейских евреев) или серповидно-клеточная анемия (которой страдают афроамериканцы). Уже в ближайшем будущем можно будет излечивать многие генетические болезни из тех, что вызываются мутацией одного гена.

Генная терапия бывает двух типов: соматическая и генеративная.

Соматическая генотерапия предусматривает исправление поврежденных генов у одного конкретного человека. Со смертью пациента терапевтический эффект заканчивается. Более противоречива генотерапия второго типа — генеративная, где исправляются поврежденные гены, в том числе и половых клеток, так чтобы исправленный ген мог быть передан следующему поколению и сохранился надолго, почти навсегда.



Лечение генетического заболевания следует по долгому, но хорошо отработанному пути. Сначала необходимо найти людей, ставших жертвами определенного генетического заболевания, и тщательно проследить их родословные на много поколений назад. Анализируя гены пациентов, надо попытаться определить точное положение гена, который мог оказаться поврежденным.

Затем следует взять здоровую версию этого же гена и вживить ее в «вектор» (обычно это безвредный вирус), после чего ввести его пациенту. Вирус быстро вставляет «правильный ген» в клетки пациента и — потенциально — излечивает болезнь.

К 2001 г. начались или планировались испытания более чем 500 вариантов генной терапии. Но дело продвигается медленно, а испытания дают противоречивые результаты. Одна проблема состоит в том, что тело часто путает безвредный вирус, содержащий «правильный ген», с вирусом опасным и начинает атаку. При этом возникают побочные эффекты, которые могут свести на нет действие правильного гена. Другая проблема заключается в том, что далеко не всем вирусам удается корректно встроить нужный ген в клетки человеческого тела, и клетки не могут производить нужный белок в необходимом количестве.



Несмотря на эти трудности, французские ученые объявили в 2000 г., что им удалось вылечить детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитным синдромом (ТКИД) — детей, родившихся с неработоспособной иммунной системой. Некоторые из таких детей, подобно «Дэвиду, мальчику из пузыря», вынуждены всю жизнь провести в стерильном пластиковом пузыре. Любая инфекция может оказаться для них фатальной. Генетический анализ пациентов, подвергнутых генотерапии, показал, что в их иммунных клетках действительно появился новый ген, как и планировалось, в результате чего иммунная система детей заработала.

Но были и неудачи. В 1999 г. в Университете Пенсильвании пациент умер при испытании одного из методов генотерапии, и медицинскому сообществу пришлось переосмыслить свое отношение к подобным экспериментам. Эта смерть стала первой среди 1100 пациентов, участвующих в испытаниях генной терапии этого типа. А к 2007 г. выяснилось, что у четырех из десяти пациентов, вылеченных от одной конкретной формы ТКИД, развился серьезный побочный эффект — лейкемия. Теперь исследования в области генной терапии ТКИД сосредоточены на том, как вылечить болезнь и не активировать при этом случайно ген, способный вызвать рак. На сегодняшний день все семнадцать пациентов, страдавших другой разновидностью ТКИД и вылеченных средствами генной терапии, здоровы и не страдают ни ТКИД, ни раком. Это один из немногих бесспорно успешных результатов в этой области.



Рак и сам по себе является одной из главных мишеней генной терапии. Почти половина всех случаев обычного рака связана с повреждением одного гена, p53. Это длинный и сложный ген, что повышает вероятность его повреждения под воздействием окружающей среды или химических факторов. Проводится множество экспериментов, цель которых — ввести пациентам здоровый ген p53. К примеру, известно, что табачный дым вызывает характерные мутации в трех хорошо известных зонах этого гена. Таким образом, если мы научимся заменять поврежденный ген здоровым, то однажды мы, скорее всего, сможем излечивать определенные формы рака легких.

Прогресс в области генной терапии рака идет медленно, но верно. В 2006 г. ученые Национального института здравоохранения в Мэриленде сумели вылечить метастатическую меланому — форму рака кожи — при помощи генетически измененных Т-лимфоцитов (Т-киллеров), нацеленных специально на раковые клетки. Это первое исследование, доказывающее, что генную терапию можно использовать против некоторых форм рака. А в 2007 г. врачи Юниверсити-колледжа и глазной больницы Мурфилдс в Лондоне смогли посредством генной терапии вылечить одну из форм наследственного заболевания сетчатки (вызываемого мутациями гена RPE65).

Тем временем некоторые супружеские пары не ждут появления методов генной терапии на рынке, а берут свою судьбу и свое генетическое наследие в собственные руки. При оплодотворении в пробирке пара может получить сразу несколько оплодотворенных зародышей. После этого каждый из зародышей можно проверить на конкретное генетическое заболевание, а затем выбрать и подсадить матери тот из них, который достоверно от него свободен. Таким образом, даже не используя дорогостоящих технологий и методов генной терапии, можно постепенно избавиться от значительного числа генетических заболеваний. Это уже делают некоторые ортодоксальные евреи в Бруклине, среди которых очень высок риск болезни Тея-Сакса.

Но можно сказать почти наверняка, что одна болезнь — рак — останется смертельно опасной на протяжении всего XXI в.

 


Дата добавления: 2014-10-31; просмотров: 18; Нарушение авторских прав







lektsii.com - Лекции.Ком - 2014-2021 год. (0.008 сек.) Все материалы представленные на сайте исключительно с целью ознакомления читателями и не преследуют коммерческих целей или нарушение авторских прав
Главная страница Случайная страница Контакты