Студопедия

КАТЕГОРИИ:

АвтомобилиАстрономияБиологияГеографияДом и садДругие языкиДругоеИнформатикаИсторияКультураЛитератураЛогикаМатематикаМедицинаМеталлургияМеханикаОбразованиеОхрана трудаПедагогикаПолитикаПравоПсихологияРелигияРиторикаСоциологияСпортСтроительствоТехнологияТуризмФизикаФилософияФинансыХимияЧерчениеЭкологияЭкономикаЭлектроника



Гендік терапияның принциптері




Читайте также:
  1. VIII.-тарау. ҚР «Табиғи және техногендік сипаттағы төтенше жағдайлар туралы» Заңы
  2. Аржылық бақылау ұғымы, қаржылық бақылаудың принциптері, міндеттері, жіктеуі. Қаржылық бақылау органдары
  3. Гемодинамиканың негізгі принциптері
  4. ГЕНДІК ТЕРАПИЯ
  5. Гендік терапияның жіктелуі
  6. Дәріс №4. Литосфераның ғаламдық ластануына әсер ететін антропогендік факторлар. Топырақ мониторингі.
  7. Дәріс. Эндокриндік реттелуінің принциптері. Физиологиялық функциялардың гормональдық реттелуі.
  8. ЖАЛПЫ ЖӘНЕ АРНАУЛЫ САЛЫСТЫРМАЛЫ ТЕОРИЯНЫН ПРИНЦИПТЕРІ. СҮЙЫҚТАРДЫҢ МЕХАНИКАСЫ.
  9. Йымдастыру принциптері

 

Гендік терапия бағдарламасын дайындау үшін алдымен қажетті геннің арнайы тінге экспрессиясы, біріншілік биохимиялық дефектті идентификациялау, оның нәруыздық өнімінің құрылысы, функциясы және клеткаішінде үлестірілуі мұқият талқыланады және де патологиялық процестің биохимиялық анализі де тексеріліп сарапталынады. Осындай барлық мәліметтер қажетті медициналық хаттамалар толтыруында ескеріледі. Тұқым қуалайтын аурудың гендік коррекциялау процедурасы науқастың біріншілік клетка дақылдарында сынақталынады, нормада осы геннің функциясы белсенді. Осындай клеткалық модельдерде тандалған экзогенді ДНҚ тасымалдану жүйесі нәтижелігі бағаланады, енгізілетін гендік конструкцияның экспрессиясы анықталынады, клетка геномымен өзара қарым-қатынасы талданады, биохимиялық деңгейде коррекция тәсілдері сынақталынады. Клетка дақылдарын қолдана отырып рекомбинантты ДНҚ нақты мекен-жайға жеткізу жүйесін қарастыруға болады, дегенмен, осы жүйенің жұмыс істеу сенімділігі тек бүкіл организм деңгейінде тексеріледі. Сондықтан, гендік терапия бағдарламаларында in vivo-да табиғи жағдайдағы экспериментке немесе жасанды жолмен жануарларға осындай тұқым қуалайтын ауруды модельдеуіне ерекше назар аударған жөн.Осындай жануарларда гендік дефектінің нәтижелі коррекциясы және гендік терапияның қолайсыз кері әсерлері болмауы клиникалық сынақтар жүргізуіне маңызды ұстанымдар болып саналынады. Сонымен, тегіне тартқан дефекттің гендік терапиясының стандартты сызбанұсқасы бір ізділікті кезеңдер сериясынан құралған. Ол мағыналық (нәруызды кодтайтын) және геннің реттеуші бөлігі бар толығымен жұмыс істейтін (экспрессиялайтын) гендік конструкцияны құрастыруымен басталады. Келесі кезеңде вектордың мәселесі шешіледі, яғни нақты нысана-клеткасына қажетті генді жеткізу нәтижесі орындалады. Кейін нысана-клеткаға трансфекция (дайындалған конструкция енгізіледі) жасалынады, трансфекция нәтижелігі, in vitro-клетка дақылдарында және аса маңызды in vivo-дажануарларда - биологиялық модельдер жағдайында біріншілік биохимиялық дефекттің корреляция дәрежесі бағаланады. Тек осыдан кейін клиникалық сынақтар бағдарламаларына кірісуге болады (кесте1).



 

Кесте 1. Әртүрлі аурулардың гендік терапиясы

 

Моногенді тұқым қуалаған аурулар Муковисцедоз Тұқым қуалаған гиперхолестеринемия Гемофилия В (factor IX deficiency)
Онкологиялық аурулар Созылмалы гранулематоз, меланома, простата обыры, лейкоздар.
Жұқпалы аурулар ЖИТС, Эпштейн-Бар және цитомегаловирустық инфекциялар
Қантамырлар аурулары Коронарлы қантамырлар, перифериялық артериялар склерозы, төменгі аяқ-қолдың атеросклерозы
Басқа аурулар Бейспецификалық ойық жаралы колит, бүйірлі амниотрофикалық склероз, ревматоидты артрит, Альцгеймер ауруы  

 



 


Дата добавления: 2015-04-16; просмотров: 8; Нарушение авторских прав







lektsii.com - Лекции.Ком - 2014-2021 год. (0.009 сек.) Все материалы представленные на сайте исключительно с целью ознакомления читателями и не преследуют коммерческих целей или нарушение авторских прав
Главная страница Случайная страница Контакты